Le sperimentazioni cliniche, come definite e previste dalla vigente normativa, sono studi sull’uomo, finalizzati a scoprire o verificare gli effetti clinici, farmacologici o farmacodinamici di medicinali sperimentali o ad individuare qualsiasi reazione avversa agli stessi o a studiarne l’assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l’eliminazione, con l’obiettivo di accertarne la sicurezza o l’efficacia.
Le stesse si differenziano in “profit” e “no-profit”, a seconda che siano svolte con le finalità di realizzare un bene commerciabile, ovvero siano realizzate solo ai fini del progresso generale, per il miglioramento della pratica clinica e come tali, parti integranti dell’assistenza sanitaria.
- Nelle sperimentazioni “profit” i risultati divengono di proprietà dello sponsor e possono essere utilizzati nello sviluppo industriale del farmaco a fini regolatori ovvero del dispositivo medico, a fini commerciali.
- Nelle sperimentazioni “no-profit”, le ricerche sono promosse da strutture o enti o istituzioni pubbliche o ad esse equiparate o fondazioni o enti morali, di ricerca e/o sanitarie o associazioni/società scientifiche o di ricerca che non hanno finalità di lucro o Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico o persona dipendente da queste strutture e che svolga il ruolo di promotore nell’ambito dei suoi compiti istituzionali.
I promotori non devono essere proprietari del brevetto del farmaco e non devono avere cointeressenze di tipo economico con l’azienda produttrice del farmaco in sperimentazione. I dati relativi alla sperimentazione divengono di proprietà del Promotore, fermo restando quanto previsto dalla normativa vigente in materia di pubblicazione dei dati.
Nelle sperimentazioni “multicentriche”, qualora siano presenti più strutture o persone delegate ai diversi compiti del promotore, a norma dell’art. 3, comma 1 del D.M.17 dicembre 2004, deve essere individuato un unico promotore, come referente e responsabile per i compiti di farmacovigilanza.
Tra le tipologie degli studi clinici in argomento si evidenziano gli studi osservazionali o non interventistici, volti a dimostrare i possibili effetti di fattori di rischio o protettivi, su un gruppo di persone, osservando gli eventi che si verificano senza alcun intervento da parte dello sperimentatore.
Gli studi clinici, in funzione delle finalità sopra individuate, vengono generalmente suddivisi in quattro fasi principali, finalizzate a dimostrare l’efficacia e la tollerabilità del nuovo prodotto e l’esistenza di un rapporto rischio-beneficio favorevole. Le prime tre fasi vanno dalla prima somministrazione all’uomo sino all’immissione in commercio del farmaco, la quarta fase avviene dopo l’immissione in commercio.
